1. 첨단재생바이오법의 개정 및 시행

2024년 2월 20일 첨단재생의료 치료제도의 도입과 임상연구 대상의 확대를 통하여 첨단재생의료 치료 기회를 확대하고, 첨단재생의료 관련 산업의 기술발전 및 첨단바이오의약품 제품화를 지원하는 내용으로 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」(이하 “첨단재생바이오법”)이 개정되어 2025년 2월 21일부터 시행됩니다.  또한 법률 개정에 맞추어 시행령과 시행규칙도 함께 개정되어 같은 날 부터 시행됩니다.

이번 개정 법령은 중대·희귀·난치성 질환 환자를 대상으로 연구 목적으로만 활용될 수 있었던 기존의 첨단재생의료 제도를 개편하여 연구대상자의 제한을 없애 임상연구를 활성화하는 것과 첨단재생의료 치료제도의 도입으로 중대·희귀·난치 질환 환자의 치료대안을 확장하는 것을 주요 내용으로 합니다.  또한, 이와 아울러 첨단재생의료의 안전성을 보장하기 위한 안전관리체계 강화, 적정한 치료비용 책정을 위한 치료비용에 대한 정보 공개 및 사전 심의, 첨단재생의료 실시에 대한 재정지원 등의 내용도 담고 있으며 이로써 종합적인 제도 개선이 이루어졌다고 평가될 수 있습니다.

본 뉴스레터에서는 이번 개정 법령의 주요 내용과 관련 기업이 고려해야 할 시사점을 살펴보겠습니다.

2. 개정 첨단재생바이오법의 주요 내용

가. 첨단재생의료 임상연구 개선 및 치료 도입

나. 첨단재생의료 치료 절차 및 심의 체계 정비

다. 안전 및 비용 관리 강화

3. 시사점

이번 첨단재생바이오법 및 그 하위법령의 개정 및 시행은 관련 규제를 대폭 완화하여 첨단재생의료에 대한 연구대상자 제한을 폐지하고 중증, 희귀·난치성 질환 환자에 대한 첨단재생의료 치료를 가능하게 하였다는 점에서 중요한 의미를 갖습니다.  이에 따라 국내에서도 줄기세포 및 유전자치료의 길이 열리면서 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 산업계에도 큰 수혜가 예상되는 만큼 재생의료기관 및 관련 기업들은 아래와 같은 점들을 유의하면서 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 산업에 대한 진출을 준비해야 할 것입니다.

첫째로, 관련 기업은 첨단재생의료 치료제의 안전성 확보를 우선적인 과제로 삼아야 합니다.  치료기회의 확대로 품목허가를 받기 전에도 개발 중인 치료제 관련 환자 데이터를 확보하는 것이 가능하게 됨으로써 치료제의 임상이 가속화되고 상업화 기간도 단축될 수 있을 것으로 보입니다.  그러나 이는 반대로 치료제의 안전성이나 품질을 저하시켜 관련 기업의 평판을 떨어뜨리고 유관부처로부터 제재를 받게 만드는 원인이 될 수 있습니다.  따라서 관련 기업은 첨단재생의료 치료와 관련하여 안전성 확보와 품질관리를 최우선 과제로 삼을 필요가 있습니다. 

아울러 재생의료기관의 첨단재생의료 실시에 대하여 안전관리기관은 이상반응을 모니터링할 수 있고, 문제가 생길 경우 보건복지부장관이 치료 중지 등의 조치를 내릴 수 있습니다.  이와 관련하여 재생의료기관 역시 안전성의 확보를 위하여 치료 후 환자 모니터링 시스템을 정교화하고, 이상반응 발생 시 이에 신속히 대응할 수 있는 내부 프로세스를 마련하는 것이 중요합니다. 

둘째로, 첨단재생의료 실시를 위한 재생의료기관 지정 및 운영 요건이 대폭 변화됨에 따라 이에 따른 대비가 필수적입니다.  첨단재생의료를 실시하기 위해서는 소정의 시설·장비·인력을 갖추어 보건복지부장관으로부터 재생의료기관으로 지정을 받아야 하고, 또 관련 인력은 정기적인 교육을 이수해야 합니다.  또한 인체세포 등 관리업 허가의 기준이 완화되어, 재생의료기관이 자체적으로 첨단바이오의약품의 원료를 공급하여 첨단재생의료를 실시할 수도 있게 되었습니다.  즉, 의료기관이 재생의료기관으로서의 기능을 다하고, 첨단재생의료 실시에 참여하기 위해서는 시설·장비·인력 관련 규제를 면밀히 파악하여 재생의료기관의 지정 및 운영 요건을 충족할 필요가 있습니다. 

한편, 재생의료기관이 첨단재생의료 치료를 시행하기 위해서는 치료계획에 대한 심의 절차를 거쳐야 하는데 심의 과정에서 선행 연구자료가 있는지가 중요하게 작용하므로, 임상데이터를 체계적으로 축적하여 관리하고 심의 과정에서 행해지는 안전성·유효성 입증 절차도 사전에 준비하는 등의 전략적인 접근이 필요합니다.  이와 같이 재생의료기관의 지정부터 첨단재생의료의 실시 단계를 넘어 첨단바이오의약품의 원료 공급을 통한 제조까지 첨단재생의료의 실시를 위해서는 철저한 사전준비가 필요합니다.  따라서 재생의료기관과 관련 기업들은 상호 협력하여 첨단재생의료 실시 및 치료제 개발 전략을 효과적으로 수립할 필요가 있습니다.

셋째로, 치료비용 가격 책정 전략이 필요합니다.  이전엔 첨단재생의료 치료가 불가능하여 환자들이 대만, 일본 등 해외로 원정치료를 다니기도 하였으나, 이번 법령 개정으로 국내에서도 첨단재생의료 치료가 가능하게 되었습니다.  그러나 첨단재생의료 치료에 사용되는 의약품은 통상적 치료에 사용되는 품목허가를 받은 의약품이 아니기에 건강보험급여 대상이 되지 못하는 등의 사유로 치료비용이 상대적으로 높게 형성될 가능성이 있습니다.  이에 개정 법령은 재생의료기관이 치료비용을 안전관리기관에 보고하고 정부가 이를 조사·분석하여 공개할 수 있도록 함으로써, 환자의 알권리 실현과 치료비용의 투명성 확보가 가능하도록 하였습니다.  그러나 이는 동시에 재생의료기관과 관련 기업의 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 산업의 참여 동력을 떨어뜨리는 양날의 검이 될 수 있으므로 적정한 가격 책정을 위한 전략 수립이 반드시 필요합니다.  따라서 재생의료기관과 관련 기업들은 치료비용 산정 방식 및 경제적 타당성에 대한 면밀한 분석을 통해 가격 책정의 합리성을 도모하는 등 정부의 비용 규제 가능성에도 대비할 필요가 있습니다. 

이번 첨단재생바이오법령의 개정 및 시행은 그 동안 산업계와 의료계, 환자 모두가 염원해 왔던 것으로, 이로써 국내 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 관련 산업의 활성화를 기대할 수 있게 되었습니다.  그러나 이는 첨단재생의료 시장의 활성화를 위한 기회이면서, 동시에 변화된 규제 및 안전관리 요건 준수라는 숙제도 제시하고 있습니다.  관련 기업 및 의료기관들은 변화하는 규제 환경을 면밀히 분석하고, 선제적인 대응 전략을 마련함으로써 지속적인 경쟁력을 유지할 수 있도록 대비해야 할 것입니다.

법무법인(유) 세종 헬스케어팀은 보건복지부, 식품의약품안전처, 건강보험심사평가원 등 다양한 정부기관에서 실무 경험을 쌓은 전문가들로 구성되어 있으며, 규제 대응에서부터 사업 전략 수립까지 폭넓은 솔루션을 제공하고 있습니다.  또한 법무법인(유) 세종 헬스케어팀은 빠르게 변화하는 헬스케어 산업 환경 속에서 전략적인 대응을 통하여 제약, 의료기기, 식품, 화장품 등 헬스케어 모든 분야에서 실제적인 성과를 창출하여 왔으며 2025년에도 탁월한 인사이트와 높은 실행력을 바탕으로 최적의 전략 및 솔루션을 제시하고 이를 관철하도록 하겠습니다.